罕见病患者新希望！罕见病特许药械病友服务站暨首期罕见病患者特许医疗援助计划正式启动

2022-03-01          编辑：刘军

2022年2月26日（上海） 适逢一年一度的国际罕见病日，由博鳌乐城维健罕见病临床医学中心联合北京病痛挑战公益基金会独家合作发起的“罕见病特许药械病友服务站”（以下简称：“服务站”）正式启动。在启动会上，由香港维健医药集团捐赠设立的“中国人口福利基金会罕见病关爱基金”——首期“罕见病患者特许医疗援助计划”项目正式对外发布。该援助项目将由北京病痛挑战公益基金会全程负责运营、管理。首期“罕见病患者特许医疗援助计划”项目得到阿里健康的特别支持。

罕见病特许药械病友服务站启动，国内罕见病患者服务开启全新服务模式

自2018年国家发布《第一批罕见病目录》至今，国内罕见病领域的发展可谓日新月异。与罕见病工作相关的患者诊治、药物治疗、医疗保障、患者社群发展、社会关注等各领域均取得很大的提升。伴随着各方资源的进入，罕见病工作的开展越来越多进入到创新的探索阶段。如何为罕见病患者提供更优质、更高效的服务成为相关从业者探寻的主要目标之一。

中国人口福利基金会社会联络部部长吴小兵在启动仪式上做致辞

长期以来，罕见病患者的药物可及一直是国内众多患者的痛点。虽然国家一直加大相关药物研发的政策支持，鼓励罕见病的药物引进。然而，由于受限于相关审批流程的限制，许多国外已上市的罕见病创新药械并不能在第一时间被国内的罕见病患者使用上。许多亟需药物救命的罕见病患者无从了解，无法获取药物信息。去年9月，博鳌乐城维健罕见病临床医学中心联合阿里健康上线“全球罕见病药物信息平台”。有了找药的渠道，如何实现患者可及，满足患者落地诊治的服务需求，成为又一道关卡。

海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局党委委员、常务副局长吕小蕾在启动仪式上做致辞

为了做好罕见病患者服务，满足众多罕见病患者对境外创新药械的强烈需求，博鳌乐城维健罕见病临床医学中心联合北京病痛挑战公益基金会从患者实际需求出发，探索全新服务形式，特发起“罕见病特许药械病友服务站”项目。服务站的工作重点将面向全国范围内的有创新药械需求的罕见病患者，为患者提供诊前、诊中、诊后的全流程服务，通过罕见病患者特许医疗援助计划项目，线上、线下医患交流活动等多种形式，来推动罕见病创新药械在中国罕见病患者群体中的可及。

（从左至右）在活动现场，来自阿里健康资深副总裁/公益部负责人马立、香港维健医药集团联席CEO郝景辉、中国人口福利基金会社会联络部部长吴小兵、北京病痛挑战公益基金会创始人/副理事长王奕鸥、博鳌乐城维健罕见病临床医学中心执行主任肖丽一起参与，共同启动罕见病特许药械病友服务站

罕见病特许药械病友服务站将依托海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区特许医药政策，通过创新型的服务形态探索，由专业的罕见病公益组织运作，借助慈善援助的力量，为中国罕见病患者提供创新型服务，提升患者用药体验、尽可能减轻患者用药负担，打通患者与患者社群之间的连接，助力国家大健康战略。

该项目的启动将为国内罕见病患者服务开启全新的服务模式，助力中国罕见病业态的升级建设。

在启动仪式上，博鳌乐城罕见病临床医学中心执行主任肖丽向与会嘉宾介绍博鳌乐城罕见病管控式用药发展现状及未来展望，让各相关方更好地了解罕见病创新药械如何在博鳌乐城实现可及

“罕见病患者特许医疗援助计划”项目发布，延续患者新希望

在启动仪式上，由香港维健医药集团捐赠设立的“中国人口福利基金会罕见病关爱基金”（以下简称“罕见病关爱基金”）——首期“罕见病患者特许医疗援助计划”项目也正式发布。

“罕见病关爱基金”旨在支持和援助罕见病患者，用于开展罕见病科普教育、患者医疗援助、医学交流等各项公益活动。同时，面向全社会、各领域、各群体开展爱心募捐活动，希望有更多爱心人士加入进来，助力国内罕见病患者群体的服务升级。

罕见病，在中国很长一段时间内都缺少社会的关注，患者大多面临诊治难，用药难，有药用不起的尴尬境地。在中国首批认定的121种罕见疾病中，更有17种疾病面临“境外有药，境内无药可用”的局面。

为了缓解这种困局，帮助更多的国内罕见病患者，提高罕见病药械在患者群体中的可及性，“罕见病患者特许医疗援助计划”项目将重点针对有特许药械需求的患者提供综合性服务。

参会嘉宾合影留念，“罕见病患者特许医疗援助计划”项目发布为罕见病家庭点亮希望之光

一方面将为国内有创新药械治疗需求，且满足相关政策要求的罕见病患者群体提供必要的医疗援助支持，真正惠及更多的罕见病患者。

另一方面，基于国内罕见病医药行业整体在药物研发、药物引进方面与国际主流国家还有一定差距，大量境外罕见病创新药品未能及早进入中国大陆市场，以及罕见病患者对国际创新药物、世界前沿的罕见病医药资讯、疾病诊疗技术都有着强烈的未满足需求的现实情况，该项目还将通过联动多方合作，开展罕见病医疗创新药械医患交流、罕见病医学知识科普、患者教育等多种公益性活动，推动世界先进创新药械与中国罕见病患者的密切连接。

“罕见病患者特许医疗援助计划”项目的正式发布，将会为更多有创新药械需求的罕见病患者带去希望。同时，也将更好地带动罕见病行业综合性服务的提升，探索出更多适合国内罕见病患者需求的创新型服务。

据了解，由中国人口福利基金会、北京病痛挑战公益基金会联合发起的“罕见病患者特许医疗援助计划”筹款项目也将于近日上线。让我们一起助力罕见病患者，点亮生命之光！

·关于中国人口福利基金会

中国人口福利基金会（以下简称人口基金会）于1987年6月在中南海西花厅成立，是经民政部注册，接受国家卫生健康委员会业务指导，具有独立法人地位和公募资格的国家5A级基金会。邓颖超、王首道、谷牧、何鲁丽、蒋正华、王忠禹、顾秀莲、李金华同志先后担任荣誉会长、会长。多次荣获民政部“全国先进社会组织”称号，业内“中基透明指数”“透明慈善公益基金会榜单”排名连续多年位居前列。2016年9月，经民政部首批认定为慈善组织。成立35年来，人口基金会始终坚持“增进人口福利，促进家庭幸福”的立会宗旨，聚焦弱势人群的生产、生活、生育和健康，持续开展了一系列扶弱济困、促进家庭幸福、促进百姓健康的慈善项目和公益活动，赢得社会各界的广泛好评。

·关于维健医药

香港维健医药集团成立于2006年，是一家立足中国、面向全球的创新型生物医药公司，致力于为患有罕见病和其他未满足医疗需求的患者提供创新疗法。集团已先后与多个全球领先的生物制药公司建立了长期战略合作关系，建立了一个独特的多元化的产品组合，并拥有多个已上市和处于临床后期阶段的产品，包括孤儿药及专科药品，并将持续从全球范围内引进更多的创新型药物。更多信息请关注“维健医药”微信公众号。

·关于北京病痛挑战公益基金会

北京市第一家关注罕见病领域的公益基金会，英文缩写ICF，缘起于“冰桶挑战”，致力于支持罕见病病友的医疗康复，培育积极行动的罕见病自组织，搭建多方参与的平台，打造公众链接感强的品牌项目，推进罕见病问题的制度保障，解决罕见病群体在医疗康复、社会融入等方面的迫切问题，为其建立平等、受尊重的社会环境。

·关于阿里健康

阿里健康是阿里巴巴集团投资控股的公司之一，自2014年加入阿里巴巴大体系以来，凭借阿里巴巴集团在电子商务、移动互联网、大数据和云计算、物联网等领域的优势，阿里健康从药品追溯码业务起步，逐步发展出医药电商、互联网医疗服务、健康管理服务等创新业务，成为阿里巴巴在大健康领域的旗舰平台。阿里健康面向全国数以亿计的家庭医疗健康管理者，将逐步建成“有好药、有名医、有保障”可信赖的普惠的医疗健康服务平台，做照顾你和家人健康的“行家里手”。

·关于博鳌乐城维健罕见病临床医学中心

博鳌乐城维健罕见病临床医学中心（以下简称为“中心”）成立于2020年4月，由海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局、维健投资（香港）有限公司、博鳌未来医院三方共建于海南博鳌，旨在“与全球同步的速度，致力于将先进的罕见病产品导入中国市场，给中国及周边国家和地区的罕见病患者及家庭带来新的希望”。了解中心的详细信息及可关注“博鳌乐城维健罕见病临床医学中心”微信公众号。