日前,中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会(RDPAC)执行总裁康韦女士应邀出席由BioCentury和百华协会 (BayHelix)于上海主办的2019年BioCentury中国医疗健康峰会 (China Healthcare Summit 2019),并与中国医药创新促进会(药促会)会长宋瑞霖先生一起,围绕医药行业的 “创新之桥”的话题,分别就医药创新生态系统、医疗保障体系、内外资医药企业的创新发展策略以及本土创新药的资本回报等热门话题进行了深入讨论。
RDPAC执行总裁康韦(左二)与药促会会长宋瑞霖(左三)
药监改革发力,医药创新环境持续改善
“近年来国内医药创新生态系统发生了翻天覆地的变化。”谈及当前的医药创新环境时,康韦女士指出,“尤其是从2015年医药监管改革以来,创新药的审评审批明显加快,极大地缩小了中国与发达国家在药品上市时间方面的差距,让越来越多的国内患者可以同步受益于全球医药创新成果。”
RDPAC正在开展的《关于境外已上市境内未上市创新药品进入中国的政策优化研究项目》数据显示,美国、欧盟、日本审批通过的创新药品中,随着中国药监局的不断努力,已有约140个产品在中国获得批准。该研究项目还指出,中国与欧美日批准的创新药在数量上仍存在明显差距,对比过去十年中国人的主要死亡原因和风险因素,中美创新药品缺口中的许多产品都能满足中国患者未满足的临床需求,包括罕见病、抗感染、白血病、肺癌、慢阻肺和糖尿病等。而RDPAC一直在支持药监的改革及监管科学的发展,与中国各个政府部门加强交流,共同探讨面临的问题,使中国可以与欧美日同步上市创新。
宋瑞霖先生同样肯定了当前医药创新环境的持续改善,他表示,2015年以来,国家创新驱动发展战略目标明确,中央国务院两办文件“关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的实施意见”正式出台,鼓励创新的力度空前。中国确立了坚持全球共识,审批标准及技术规范与国际接轨,这是医药监管改革的里程碑。随着中国加入ICH(人用药品注册技术要求国际协调会议),通过优化审批流程,创新药和临床急需药品批准上市大大加快,让中国人民能够及时用得上新药好药。中国药监改革,用了3年的时间国际接轨,令世界瞩目。诚然,中国药品监管水平仍有进步空间,但治理体系及能力提升是需要时间培养的,美国FDA审批创新药已经经历了将近40年,中国才发展了不到10年。
医保新政加码,促医药创新可持续发展
党的十九大提出“实施健康中国战略”,是全面建成小康社会实现社会主义现代化的重要基础。健康中国2030战略设定了一系列的建设目标,如人均预期寿命、婴儿死亡率等各项指标达到高收入国家水平。在这一系列目标指引下,医药创新的可持续发展价值得以凸显。根据卫健委的数据,去年我国卫生总费用占GDP比重达到6.6%,相对于经合组织国家9%的平均值还有一定的差距,因此,要实现健康中国2030的战略目标,医疗卫生的整体投入还有待继续加大。
根据当前中国的国情及经济状况,要使创新及健康体系的可持续发展,在医保筹资及支付体系上还有诸多挑战。宋瑞霖先生指出:“新药研发需要前期资本支撑,而后期则需经过市场检验和支付方买单,目前,中国市场尚难以支撑新药研发体系,探索商业医疗保险是方向。”
康韦女士对医保新政取得的成果表示肯定,她认为,创新药报销和准入体系2017年开始出现进展,创新药品医保目录调整及药品谈判大大加快,创新药品的可及性及可支付性得到明显改善。同时,中国医保体系的主体是政府主导的基本医疗保险,与美国以商业保险为主的体系差异很大。对于一些特殊病种带来的经济负担,如罕见病,患者个人一般难以承受,这就需要保险体系的介入,因此发展医疗保险不单要发展国家基本医疗保险,还要多元筹资,应该考虑商业保险。中国的人口基数大,但人均GDP水平不高,这也决定了创新药的医保支付会成为政府的成本,药品价格上会承受较大压力,而医保新政的目标,应该是将创新作为撬动行业发展的杠杆,让更多的医疗卫生投入转化为投资,而非成本。
本土创新转型,围绕未被满足的医药健康需求
从药物的发展史来看,创新药在肿瘤、丙肝、艾滋病、罕见病等重大疾病领域已经取得了颠覆性突破,目前创新药使癌症存活率提高了50-60%,让艾滋病死亡率下降了80% 。而多准则决策分析为建立可以平衡可及性、负担能力和鼓励创新的价值评估系统指明了方向。
中国的全新创新药的研发目前已取得突破性进展,日前,全球首创肾性贫血新药罗沙司他已获得国家药品监督管理局的上市批准,中国成为全球第一个获批市场。中国的新药开发的临床研究的能力提升在路上,随着中国的上市的全球新药,I期、II期临床试验的中国专家PI,会越来越得到国际的认可。罗沙司他的发布,再次印证了中国政府加速临床急需新药惠及中国患者、支持中国医药创新升级的决心和行动力。
宋瑞霖先生表示,对于本土药企而言,药品审评审批的提速,进口药品上市速度加快,本土企业研发me-too或me-better药品很可能面临与外资企业进行价格竞争的局面,投资回报的不确定性加大,因此,未来的本土创新药应向全新的创新进行转变,要走可持续的创新发展道路。
寻求合作共赢,国内医药创新的发展趋势
随着国内医药创新环境持续的变化,跨国和本土医药企业的策略也在进行不断的调整。谈到跨国药企在华的研发策略调整,康韦表示,近年来跨国公司总体都在中国加强新药研发投入,特别是在临床研究上,人员和投入都在加大,一直是以实现中国与全球同步研发同步上市为目标。对早期临床前研发,各公司策略和侧重有所不同,特别是早期临床开发。随着中国本土创新的快速提升,较多的跨国药企在"瘦身",同时加强和中国本土创新的研发合作,同时也有些跨国药企如罗氏制药,也在扩大在华的早期研发投入,这和各个公司的全球研发总体策略有关。罗氏上海创新中心15年以来的长期投入带来一大批研发成果,证明在合理的战略基础上,通过与公司全球研发中心和本土CRO的合作,在中国可以大量产出一流的研发成果。罗氏上海创新中心参与了9个临床化合物的早期研究,其中7个都在上海创新中心发现的。
多个创新药步入商业化阶段,然而新药研发成本高、上市定价高,同时,由于药品审评审批的提速,进口药品上市速度加快,创新药的窗口期变短,如何快速的上市新药对企业商业化能力提出了更高要求。
“对于外资和内资药企而言,合作共赢才是医药创新未来的发展趋势。”康韦表示,“本土和外资企业可结合自身情况,发挥各自在研发或商业化方面的优势,通过license-in或license-out的合作方式,加快产品上市推广的速度,这样比单独依靠自身力量去完成研发和商业化的整个流程更加高效。”
宋瑞霖先生指出:“今年发布的药品管理法中的MAH制度提供了保障,全面实施上市许可持有人制度是一个重大的变化,将药品的生产和责任进行了清晰的划分。今后将更强调药品的全链条管理,这是从研制者、从创新的角度去进行药品管理法的修订。药品上市许可持有人对药品的安全有效、质量可控负全部责任,作为一个药品的上市许可持有人,你可以委托生产,但是并非委托者没有了药品质量责任。”
“我们认为,当前中国创新药的发展机遇大于挑战。”康韦女士最后总结道,“RDPAC 的43家会员公司, 已在中国设立了49 家生产工厂和31 个研发中心,每年在华研发投入约80 亿人民币,占到了中国所有大中型医药企业年研发投入的50%以上,我们共同的目标,是帮助中国创新、引领中国创新,以推动产业发展来支持中国创新,最终将医药创新的价值转化为患者的福祉,助力健康中国2030。”
