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昭衍·讲堂基因治疗产品非临床安全性评价关注要点及案例分析

2022-12-26 编辑：刘军

随着基因转导和修饰技术、递送载体系统等技术领域的快速发展，基因治疗产品为肿瘤免疫治疗和罕见遗传性疾病等治疗提供了全新的治疗理念和思路。基因治疗产品由于其本身的特殊性，在非临床的试验设计、实施以及研究设计中的试验类型等，与其它药物的非临床研究有所不同。不仅要关注一般毒性，更需要关注载体的分布特征与毒性、目的产物的安全性、免疫原性和免疫毒性以及可能存在的基因整合风险等诸多方面，因此对于基因治疗产品，应开展系统的非临床研究，评估其安全性风险及作用机制的有效性，并且应分阶段逐步进行。

对此，北京昭衍新药研究中心股份有限公司毒理部负责人张冬霞做客昭衍·讲堂，介绍基因治疗产品相关的指导原则、评价思路和关注要点，并结合FDA等审评机构的审评案例分享昭衍在该类产品进行安全性评价时的一些相关经验。欢迎从事本领域的专家学者一同参与讨论！